Após atraso, criança do Paraná com doença rara recebe remédio de R$ 7 milhões no SUS

Depois de quase três meses de espera desde a decisão do Supremo Tribunal Federal (STF), um menino de dois anos finalmente recebeu, pelo SUS, a dose do Zolgensma em Campina Grande do Sul, na Região Metropolitana de Curitiba. A terapia genética é considerada a mais cara do mundo.

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Aplicação após decisão judicial

Em agosto, a ministra Cármen Lúcia determinou que a União arcasse não só com o medicamento, avaliado em cerca de R$ 7 milhões, como também com os custos hospitalares e honorários médicos. A família de Joaquim Burali, porém, afirma que o repasse integral demorou: apenas R$ 5,5 milhões foram depositados inicialmente.

A dose única foi aplicada no dia 14 de novembro, no Hospital Angelina Caron. Segundo os pais, o procedimento transcorreu sem complicações. “Joaquim reagiu bem, sem intercorrências”, escreveu a família nas redes sociais.

O menino tem diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2, uma doença degenerativa rara.

Acordo com a farmacêutica

Com parte do valor ainda pendente, os pais procuraram a Novartis, fabricante do Zolgensma, que concordou em liberar o medicamento pelo montante já repassado pelo governo federal. A família mora em Maringá, no Paraná, e espera receber alta ainda nesta semana.

Posicionamento do Ministério da Saúde

O Ministério da Saúde informou que o pagamento inicial foi feito em 18 de setembro, seguido por outros depósitos em outubro para complementar custos do tratamento. A pasta também destacou o acordo de Compartilhamento de Risco firmado com a farmacêutica para reduzir despesas em futuras demandas judiciais. Nesse modelo, o governo só paga integralmente se houver resposta clínica positiva.

O SUS passou a oferecer o Zolgensma em 2024 para crianças de até 6 meses de idade que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas ao dia.

Previsão de expansão do acesso

A expectativa do Ministério da Saúde é aplicar 137 doses do medicamento até 2027. O Brasil tem cerca de 287 pessoas com AME, segundo estimativas do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE).

Antes da incorporação dos tratamentos para AME tipo 1, a maioria das crianças com a doença não chegava aos dois anos. Com terapias como o Zolgensma, há possibilidade de ganhos motores progressivos, como sentar sem apoio, deglutir ou mastigar.

Como funciona o tratamento

O Zolgensma é administrado em dose única via infusão intravenosa. A terapia utiliza um vírus modificado para transportar uma cópia funcional do gene que o organismo não consegue produzir. Depois de liberado nas células, esse gene permite que o corpo volte a fabricar a proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.

Outras terapias disponíveis hoje tendem a estabilizar a progressão da doença, enquanto o Zolgensma busca atuar diretamente na causa genética.

Para pacientes fora da faixa etária elegível, o SUS oferece dois medicamentos de uso contínuo: nusinersena e risdiplam. Apenas em 2024, mais de 800 prescrições dessas terapias foram disponibilizadas na rede pública.